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血友病新药在中国获批 或2019年第一季度正式上市
2018-12-06 21:45:08红网时刻

央广网北京12月6日消息(记者李思默 李凡 河南台记者穆迪)据中国之声《新闻晚高峰》报道,国家药品监督管理局日前批准罗氏制药艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请。这款药物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者进行常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的频率,这也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

A型血友病是一种什么病?艾美赛珠单抗注射液这种进口特效药有哪些作用?和以往的传统凝血因子注射疗法相比有哪些不同?

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。今年5月,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,血友病被收录其中。

这次国家药监局批准的艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病诊疗中心主任雷平冲介绍,血友病主要分为两种类型,血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。雷平冲说:“A型血友病主要是关节或肌肉、内脏出血为主,最重要的危害就是致残或者致死。”

国家药监局方面介绍,艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可促进凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。

据了解,A型血友病是临床上最常见的种类,约占血友病总人数的80%-85%。长期以来,A型血友病患者采取预防性注射凝血因子来替代治疗,每周需要2-3次静脉注射,而且约有10%-30%的患者会出现凝血因子Ⅷ抑制物(抗体),即对凝血因子注射不再应答。

雷平冲介绍:“在既往的时候,我们要给他进行脱敏治疗,因为体内存在抗体要把它浓度降下来。这种脱敏治疗成本很大,成功率也不高。一般都是12岁以下的小孩,如果脱敏的话还可以,脱敏以后要长期的、规定的做预防治疗,否则会再次产生抗体,一旦产生了,再脱敏就不管用了。”

而此次艾美赛珠单抗获批的适应症便为存在抗体的危重A型血友病,相关的两项国际多中心临床试验HAVEN1、HAVEN2研究表明,符合条件的患者每周注射一次药物皮下注射,相比不注射的患者而言,出血风险降低87%。

雷平冲说:“Ⅷ因子其实是个中介,它主要是在凝血里面辅助IX因子活化X因子,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通过抗体的作用把两个链接到一起来,活化X因子,但它作用机制不一样,它是通过抗体产生的,对那些有抑制物的病人效果就特别好。”

2017年11月,艾美赛珠单抗率先在美国获批注册上市,随后被中国药监部门纳入优先审评审批目录,即进入“绿色通道”。罗氏制药相关工作人员向媒体透露,这款药物正式上市时间或许要等到2019年第一季度。

河南血友病病友会“血友之家”负责人张鹤喻说,艾美赛珠单抗无论从效期长度还是注射方式上都让患者瞩目和期待。他说:“这个新药是咱们国家刚刚通过审批的,听说好像是皮下注射。这个药效应该是一个星期,就是打一针可能一个星期不出血,可以避免产生抗体,所以效果会更好。对这个药大家非常向往,也非常希望自己能够用得上。”

新药更长的效期令不少患者期待,但后续药品定价、能否进医保也是患者关注和顾虑的。据媒体披露的价格,目前艾美赛珠单抗在美国的定价为第一年用药成本48.2万美元,此后每年44.8万美元,相当于约300万元人民币。对此,中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖表示:“按照我国现在的国家医保政策,会选择适当的时机来把它纳入,像这种专利药通过价格谈判的方式来进入。因为我们现在规定,只要是单一货源的,一般采用谈判,两个的要议价,三个以上的要进行招标采购。所以也希望像类似这些对于罕见病人的药物,能够尽早地由国家医保部门开展谈判,把它纳入到医保目录当中来。”

来源:央广网

编辑:郑重

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